Om genterapi

Bioteknologiloven definerer genterapi som overføring av genetisk materiale til humane celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner. Definisjonen av genterapi i bioteknologiloven er mer omfattende enn definisjonen i legemiddellovgivningen (EU-direktivet om avanserte terapier).

Bioteknologiloven gjelder både klinisk utprøving av nye preparater og bruk av genterapi med sentral godkjenning i EU og Norge (markedsføringstillatelse fra Legemiddelverket).  

I følge bioteknologiloven kan genterapi bare brukes i behandling av alvorlig sykdom. Genterapi på kjønnsceller, embryo eller fostre er forbudt.

Godkjenning av genterapi for bruk i ordinær behandling

Tre godkjenningsprosesser er nødvendig før genterapi kan tas i bruk i Norge:

  1. Markedsføringstillatelse (MT) i Norge. Ansvarlig myndighet: Legemiddelverket.
  2. Godkjenning etter bioteknologiloven. Ansvarlig myndighet: Helsedirektoratet.
  3. Beslutning om bruk i offentlig spesialisthelsetjeneste: Beslutningsforum for nye metoder. (Genterapier som har MT og er godkjent etter bioteknologiloven kan brukes i private sykehus med godkjenning etter bioteknologiloven § 7-1 selv om de ikke tas i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten).

Prosedyre for godkjenning av nye genterapier i Norge (PDF)

For godkjenning etter bioteknologiloven trenger Helsedirektoratet:

  • Beskrivelse av behandlingsformen/prinsippet for genterapi hvis dette ikke framgår tydelig av metodevarselet. Er det profylaktisk eller kurativ behandling, er det basert på immunmodulering av celler utenfor kroppen, injisering av antisense RNA eller DNA; annen form for genterapi.
  • Hvis genterapibehandlingen gjør bruk av en genmodifisert organisme: Hvis behandling med genterapi omfatter levende virale vektorer eller andre genmodifiserte organismer kommer genteknologiloven til anvendelse. Beskriv GMO-en; er det for eksempel en rekombinant virusvektor, en transfektert celle eller noe annet.
  • Kopi av informasjonsskriv til pasientene. Det er krav om skriftlig samtykke til genterapi, jf. bioteknologiloven § 6-4.
  • Oppdatert, offentlig produktinformasjon: Kan være lenke til relevant informasjon på EPAR, publiserte studier hvor legemiddelet er brukt med annen indikasjon eller annet.

Søknad sendes til Helsedirektoratet ved avdeling helserett og bioteknologi: pbx160600ashb@helsedir.no

Virksomheten skal inngå skriftlige avtaler med tredjeparter (dvs. annen virksomhet i Norge eller utlandet) som skal utføre aktivitet som kan ha innvirkning på cellers og vevs kvalitet og sikkerhet. Dette fremgår av forskrift om håndtering av humane celler og vev § 9. Overføring av humane celler og vev til og fra land utenfor EØS-området krever dessuten godkjenning etter forskriften § 44.

Helsedirektoratet oversender saken til Bioteknologirådet når det er aktuelt.

Legemidler som tidligere er godkjent for bruk etter bioteknologiloven § 6-3:  

  • Spinraza
  • Kymriah

Godkjenning av genterapi i kliniske studier

Hvis et legemiddel til klinisk utprøvning omfattes av bioteknologiloven er det krav om to godkjenninger fra Helsedirektoratet:

Vurderingen omfatter risiko for pasienten og alvorlighet av sykdommen. Vi vurderer også informasjonen som gis til pasientene fordi det etter bioteknologiloven § 6-4 er krav om skriftlig samtykke for genterapi.

Helsedirektoratet trenger følgende dokumentasjon:

  • Studieprotokoll eller annet dokument som beskriver studien: Bruk gjerne prosjektbeskrivelsen og skjema som sendes til REK.
  • Beskriv behandlingsformen/prinsippet for genterapi: Er det profylaktisk eller kurativ behandling, er det basert på immunmodluering av celler utenfor kroppen (ex vivo), injisering av antisense RNA eller DNA; annen form for genterapi
  • Hvis legemiddelet inneholder en genmodifisert mikroorganisme (GMM):
    - Studien omfattes av genteknologiregelverket.
    - Beskriv GMO-en: Hvis studien er tenkt å gjennomføres etter regelverk om innesluttet bruk for GMM: fyll ut melding for innesluttet bruk av GMM og ev. søknad om godkjenning av laboratorier og anlegg for innesluttet bruk av GMM.
    - Hvis studien er tenkt gjennomført etter regelverk om utsetting: Krav om miljørisikovurdering. Kontakt Miljødirektoratet for mer informasjon.
  • Informasjon til pasienten: Vi trenger en kopi av pasientinformasjon/samtykkeskriv.
  • Referanser/publiserte studier: Hvis det finnes andre studier som bruker same genterapeutika, ev. for andre indikasjoner, bør det refereres til dem. Hvis studiene er publisert bør de aktuelle publikasjonene legges ved.

Søknad sendes til Helsedirektoratet ved avdeling helserett og bioteknologi: pbx160600ashb@helsedir.no  

Godkjenning av virksomheten

Bioteknologiloven § 7-1 krever godkjenning for alle virksomheter som skal tilby genterapi til pasienter. Godkjenningskravet gjelder både ved kliniske studier og ved bruk av genterapi i ordinær behandling.

Søknaden:

    • Virksomheter skal godkjennes på høyeste nivå, dvs. ledelsen ved helseforetak/private sykehus
    • Angi ansvarlig(e) person(er) og relevant kompetanse, f.eks. CV som også angir realkompetanse
    • Angi enheten(e) hvor behandlingen(e) skal foregå, infrastruktur som er relevant for behandlingen.
    • Søknad sendes til Helsedirektoratet ved avdeling helserett og bioteknologi: pbx160600ashb@helsedir.no

Hvis genterapibehandlingen omfatter bruk av genmodifiserte organismer må virksomheten ha nødvendige godkjenninger etter genteknologiregelverket.

Ved endringer hos godkjente virksomheter:

    • Endringer i ansvarsforhold skal umiddelbart meldes til Helsedirektoratet
    • Utvidelse av aktivitet til andre enheter og eventuelt nye ansvarlige personer skal søkes godkjent av Helsedirektoratet.

Rapportering

Virksomheter som er godkjent for genterapi etter bioteknologiloven § 7-1 skal hvert år sende rapport om sine aktiviteter til Helsedirektoratet.

  • Rapporten skal angi virksomhetens navn, adresse, ansvarlig person og enhet for behandlingen.
  • For genterapi med markedsføringstillatelse: For hvert legemiddel/indikasjon:
    - navn på legemiddel og indikasjon
    - anslagsvis hvor mange pasienter som er behandlet under hver indikasjon
  • For kliniske studier: Oversikt over de ulike studiene, med følgende informasjon:
    - navn på studien
    - saksnummer for godkjenning/vurdering
    - hvor mange pasienter som er inkludert
    - status: pågår studien fremdeles / er den ferdig / ble den stoppet

Legg gjerne ved kopi av rapporten som sendes REK og Legemiddelverket.

 

Sist faglig oppdatert: 14. februar 2017