Det kan gis stønad til legemidler etter individuell søknad hvis prioriteringskriteriene er oppfylt. De tre prioriteringskriteriene er

• alvorlighet
• nytte
• ressursbruk

Prioriteringskriteriene skal vurderes samlet og veies mot hverandre. Det vil si at det kan gis stønad der det kan dokumenteres at ressursbruken står i et rimelig forhold til nytten av legemiddelet gitt tilstandens alvorlighet. 

Alle relevante helseeffekter og kostnader (for pasienten og i helsesektoren) som enten oppstår eller kan forventes å endres som følge av legemiddelbehandlingen, skal inngå i vurderingen.

Følgende forhold vektlegges ikke:

• produksjonsvirkninger (for eksempel økt yrkesdeltakelse) som følge av legemiddelbehandlingen
• konsekvenser av helsehjelp for pasienters framtidige forbruk av offentlige tjenester og mottak av stønader/pensjoner – dette vil si at ikke-relaterte helsetjenestekostnader og -besparelser ikke skal vektlegges
• kjønn, etnisk tilhørighet, tidligere helseskadelig adferd, livssyn, seksuell orientering og sosial status

Se utfyllende informasjon i «Meld.St.34 (2015-2016) Verdier i pasientens helsetjeneste, Melding om prioritering».

Tilstandens alvorlighet

Alvorlighetskriteriet vurderes ut fra hvor mange gode leveår som forventes tapt ved fravær av behandlingen det søkes om. Utgangspunktet for vurderingen er dagens standardbehandling. Ved forebyggende tiltak skal alvorligheten vurderes ut fra sykdommen pasienten risikerer å få ved fravær av behandling. En tilstands alvorlighet skal derfor vurderes ut fra

• risiko for død eller funksjonstap
• graden av fysisk og psykisk funksjonstap
• smerter, fysisk eller psykisk ubehag

Både nå-situasjonen, varighet og tap av framtidige leveår har betydning for graden av alvorlighet. Graden av alvorlighet øker jo mer det haster å komme i gang med helsehjelp. I særskilte tilfeller kan også andre forhold som gjør pasientens sykdom eller totalsituasjon mer alvorlig, vektlegges. Slike forhold kan for eksempel være tilfeller der tilstanden uten helsehjelp setter pasienten i en uverdig situasjon.

Helsetap knyttet til sykdommen før behandlingsstart skal ikke vektlegges, bare fremtidig helsetap. Gode leveår inneholder to dimensjoner – levetid og livskvalitet.

Komorbiditet og bivirkninger:

For legemiddelbehandling som rettes mot hovedtilstanden, er det den samlede alvorlighetsgraden til hovedtilstanden og plagene som følger av den, som skal inngå i vurderingen.

For legemiddelbehandling som rettes mot plager som følger av hovedtilstanden (og ikke har virkning på hovedtilstanden), er det som hovedregel bare følgeplagene som skal inngå i vurderingen, og ikke hovedtilstanden.

Eksempel: Hvis en sykdom medfører smerte, bør tap av gode leveår knyttet til smerten alene vurderes, slik at alvorlighetsgraden er den samme uavhengig av årsaken til smerten.

Tilsvarende gjelder som hovedregel ved legemiddelbehandling som rettes mot bivirkninger som følger av behandling av en hovedtilstand. Alvorlighetsgraden skal da vurderes ut fra bivirkningene, og ikke hovedtilstanden.

Eksempel: Hvis behandling av en sykdom medfører kvalme, bør tap av gode leveår knyttet til kvalmen alene vurderes, slik at alvorlighetsgraden er den samme uavhengig av årsaken til kvalmen.

For legemiddelbehandling rettet mot plager som ikke er relatert til hovedtilstanden, er det alvorlighetsgraden til plagen, og ikke hovedtilstanden, som skal inngå i vurderingen.

Antall tapte gode leveår vil være høyere for de som taper store deler av sitt framtidige liv grunnet sykdom. Dermed vil det, selv om alder ikke inngår som et direkte kriterium, i mange tilfeller innebære at sykdommer som rammer yngre, vil betraktes som mer alvorlige enn sykdommer som rammer eldre.

Eksempel: Dødelig sykdom: En tilstand rammer 40-åringer og har en prognose på fem gode leveår. Denne pasientgruppen vil da tape (80-40-5) = 35 gode leveår. En annen tilstand rammer 70-åringer, også denne med en prognose på fem gode leveår og forventet antall gode leveår, uten sykdom 80 gode leveår. Denne gruppen vil tape (80-70-5) = 5 gode leveår. Siden 40- åringene vil tape flere gode leveår, vil denne tilstanden dermed bli vurdert til å være mer alvorlig enn tilstanden som rammer 70-åringer, selv om prognosen er lik.

Legemiddelbehandlingens nytte

Prioriteten av en legemiddelbehandling øker i tråd med den forventede nytten av behandlingen. Den forventede nytten av et tiltak vurderes ut fra om kunnskapsbasert praksis tilsier at helsehjelp kan øke pasientens livslengde og/eller livskvalitet gjennom å gi økt sannsynlighet for

• overlevelse eller redusert funksjonstap
• fysisk eller psykisk funksjonsforbedring
• reduksjon av smerter, fysisk eller psykisk ubehag

Det er hensiktsmessig å skille mellom to former for nytte:

• direkte nytte: den direkte helseforbedringen for pasienten
• indirekte nytte: helseforbedringer for pårørende og andre nære relasjoner, samt øvrige gevinster for både pasienten, pårørende og samfunnet

Legemiddeleffekten vurderes som hovedregel ut fra tilgjengelig publisert vitenskapelig dokumentasjon. Den medisinske effekten vurderes ut fra studiens størrelse, og klinisk relevans som dokumentert i studiene.

Studienes kvalitet i form av type studie og studiepopulasjonens størrelse bør også inngå i denne vurderingen. Som utgangspunkt skal vurderingen gjøres opp mot forskjellen mellom dagens standardbehandling og legemiddelbehandlingen det søkes om. I mange tilfeller vil det imidlertid ikke foreligge studier som sammenligner legemiddelbehandlingen det søkes om, med dagens standardbehandling. Hvis alle de andre faktorene er like, skal stor usikkerhet knyttet til effektdokumentasjon gi lavere prioritet.

Indirekte nytte kan telles med i vurdering av nytte. Eksempler på forhold som kan bli vektlagt i prioriteringsvurderinger på klinisk nivå:

• pasienten settes i en uverdig situasjon uten helsehjelp
• forhold knyttet til pasientens pårørende
• behov for pleie og omsorg, der effekt av en legemiddelbehandling ofte ikke kan måles som endringer i pasientens helsetilstand

Ressursbruk

Ressursbruken må stå i et rimelig forhold til nytten av legemiddelet gitt tilstandens alvorlighet. Ved høy alvorlighet aksepteres høyere ressursbruk sett i sammenheng med nytten, enn ved lavere alvorlighet.

Alle relevante helseeffekter og kostnader for pasienten og i helsesektoren som enten oppstår eller kan forventes å endres som følge av legemiddelbehandlingen, skal inngå i vurderingen.

Hensynet til andre berørte kan også bety noe for prioriteringen. Forhold knyttet til pasientens pårørende, først og fremst i tilfeller der pasienten har omsorgsansvar for andre, kan tillegges vekt.

Et tiltaks prioritet øker desto mindre ressurser tiltaket legger beslag på. Med ressursbruk menes det hovedsakelig forbruk av varer og tjenester, tidsbruk og kapitalbruk.

Transportkostnader knyttet til reiser til og fra behandling kan også vektlegges i vurderingen. Hvis det er relevant og godt dokumentert, kan nødvendige transportkostnader til pårørende også inkluderes.

Krav til dokumentasjon av alvorlighet, nytte og ressursbruk

Legen har ansvar for at ressursbruken står i et rimelig forhold til nytten av legemiddelet, tilstandens alvorlighet tatt i betraktning. Det er alvorlighetsgraden av sykdommen/tilstanden for den enkelte pasienten som legen skal oppgi i søknaden, ikke alvorlighetsgraden til sykdommen/tilstanden generelt. Skal legen behandle pasienten for risikofaktorer for alvorlig sykdom og det ikke finnes legemidler som kan rekvireres direkte på blå resept for dette formålet, må årsakssammenhengen mellom risikofaktorer og fremtidig sykdom begrunnes. Det skal også begrunnes at det er høy sannsynlighet for at risikofaktorene vil medføre eller forverre alvorlig sykdom. Slike risikofaktorer oppfattes som en sykelig tilstand som omfattes av blåreseptordningens formål.

I søknaden må legen redegjøre for eventuelle individuelle forhold som skal vektlegges i vurderingen av om prioriteringskriteriene er oppfylt, se § 3 tredje ledd: særskilte forhold ved pasienten.

Helfo vil etterspørre dokumentasjon i de tilfellene legen må redegjøre for dette.

For å vurdere legemiddelbehandlingens nytte og ressursbruk vil Helfo som hovedregel ta utgangspunkt i tilgjengelig publisert vitenskapelig dokumentasjon av effekt og legemiddelkostnaden for behandlingen det søkes om. Se også tilleggsvilkår for dokumentasjon av effekt ved bruk utenfor godkjent indikasjon.

Helfo kan sette nærmere vilkår for definisjonen av alvorlighet for enkelte sykdommer. Helfo vil som hovedregel ta utgangspunkt i sykdommens/tilstandens alvorlighet på gruppenivå. Hvis det finnes legemidler som kan rekvireres direkte på blå resept for den aktuelle sykdommen, er sykdommen eller risikofaktoren for sykdom som hovedregel å anse som alvorlig.