Hvem kan søke?

Jf. blåreseptforskriften § 3 sjette ledd gjelder dette også for:

• markedsførte legemidler

  Legemidler som har norsk markedsføringstillatelse og som er meldt omsatt i Norge av markedsføringsinnehaver.  Disse legemidlene er oppgitt i Legemiddelsøk på Legemiddelverkets hjemmesider med markedsføringsdato. Markedsføringstillatelsen gjelder for godkjente bruksområder (indikasjoner) for legemidlet.

  Som markedsført legemiddel anses også i dette rundskriv følgende:

  • Legemiddel som omfattes av Apotekforeningens serviceproduksjonsordning (NAF-preparater). Disse er oppgitt under serviceproduksjon på Apotekforeningens nettside.
  • Legemiddel som omsettes av Sykehusapotekene som et SA-preparat.
   til bruk utenfor godkjent bruksområde
• ikke-markedsførte legemidler

Krav til dokumentert virkning

Det kan bare gis stønad for legemidler som ikke har markedsføringstillatelse i EØS eller Storbritannia for det aktuelle bruksområdet når legemiddelet har en vitenskapelig godt dokumentert og klinisk relevant virkning for den aktuelle sykdommen på gruppenivå. Legen må i søknaden legge ved dokumentasjon som er publisert i et vitenskapelig tidsskrift eller en database.

Helfo vurderer publisert vitenskapelig dokumentasjon basert på framlagt dokumentasjon og/eller søk i tilgjengelige databaser. Vurderingen skal vektlegge studiedesign, studiestørrelse og resultater/effekter. Som hovedregel kreves det at det foreligger randomiserte og kontrollerte studier av en viss størrelse. Der aktuell studie viser særlig god og klinisk relevant effekt, kan Helfo senke kravet til studiepopulasjonens størrelse.

For mindre pasientpopulasjoner (inntil 400 personer i Norge) kan observasjonsstudier i form av kohort-studier eller kasus-kontroll-studier unntaksvis godtas. Studiene må vise til god og klinisk relevant effekt.

Kravet anses som oppfylt hvis den aktuelle legemiddelbehandlingen er anbefalt i nasjonale faglige retningslinjer utarbeidet eller godkjent av Helsedirektoratet.

Samme effektdokumentasjon kan benyttes for alle styrker og sammenlignbare formuleringer av et virkestoff eller en kombinasjon av virkestoffer. Effektdokumentasjonen for ikke-sammenlignbare formuleringer skal vurderes selvstendig.

Som følge av krav til vitenskapelig godt dokumentert effekt vektlegges ikke

• klinisk erfaring eller opplevd effekt hos den enkelte pasienten
• retningslinjer fra andre land og norske retningslinjer utarbeidet av ulike spesialistmiljøer (unntak barn og gravide)
• sannsynlig effekt ut fra kjemisk struktur eller effekt på beslektede diagnoser/symptomer

For noen pasientgrupper vil store og langvarige kliniske studier av etiske og medisinske årsaker i begrenset grad bli gjennomført. For legemiddelbehandling av barn eller gravide, hvor det heller ikke finnes nasjonale faglige retningslinjer, kan dokumentasjonskravet vurderes som oppfylt hvis den aktuelle bruken av legemiddelet er anbefalt i anerkjente terapianbefalinger for barn eller gravide. I de anerkjente terapianbefalingene må det fremgå tydelig at den aktuelle bruken er anbefalt for tilstanden/sykdommen som skal behandles. Folketrygden dekker ikke utprøvende behandling, selv om den er anbefalt for barn eller gravide i en anerkjent terapianbefaling.

Ved vurdering av effektdokumentasjonskravet for barn er det i tillegg åpnet for å kunne vektlegge vitenskapelig dokumentasjon som viser tilstrekkelig effekt for voksne. Hvis det ikke foreligger dokumentasjon som fører til motsatt konklusjon, er det derfor ikke krav til selvstendig vitenskapelig dokumentasjon for klinisk relevant effekt ved legemiddelbehandling av barn, når dokumentasjonskravet anses oppfylt for behandling av voksne.

Unntaksvis kan effektdokumentasjonskravet for voksne anses som oppfylt hvis dokumentasjonskravet (i form av kliniske studier) anses oppfylt for behandling av barn. Dette forutsetter at det ikke foreligger dokumentasjon som taler for motsatt konklusjon, og at det ikke kan forventes at det vil gjøres kliniske studier av den aktuelle legemiddelbruken hos voksne.

Krav til tidligere behandling og tungtveiende medisinske hensyn

For legemidler uten markedsføringstillatelse stilles det følgende krav:

• Pasienten må i tilstrekkelig grad ha forsøkt relevante legemidler med markedsføringstillatelse i Norge.
• Det må foreligge tungtveiende medisinske hensyn til at relevante legemidler med markedsføringstillatelse ikke kan benyttes. Tungtveiende medisinske hensyn er beskrevet i § 3, første ledd.