Genterapi i praksis har imidlertid vist seg å være mer komplisert enn man først antok, og utviklingen av behandling basert på genterapi har flere ganger stoppet opp; både pga tekniske problemer og pga alvorlige uforutsette bieffekter av behandlingen. Forskere har etter hvert fått bedre kunnskap om hvilke mekanismer som må påvirkes for å oppnå mer målrettet effekt.
Bioteknologiloven § 6-1 definerer genterapi som overføring av genetisk materiale til humane celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner. Definisjonen omfatter dermed alt fra genterapi mot arvelige sykdommer til genterapi for rent kosmetiske formål og
såkalt gendoping. Videre bruker den betegnelsen genetisk materiale, slik at både DNA og RNA er å anse som genterapeutika i denne sammenhengen.
I Norge er bruk av genterapi fremdeles på forskingsstadiet/utprøvningsstadiet. Norske prosjekter med genterapi som direkte mål er lokalisert til miljøet ved Institutt for kreftforskning og Avdeling for celleterapi ved Oslo universitetssykehus - Radiumhospitalet.
Genterapi reguleres i kapittel 6. I følge loven kan genterapi bare brukes mot alvorlig sykdom eller for å hindre at slik sykdom oppstår. Genterapi på foster eller befruktede egg og genterapi som kan medføre genetiske endringer i kjønnsceller er forbudt.
Behandlingsformer som faller inn under genterapibegrepet må være godkjent før de tas i bruk, og virksomheten som skal anvende undersøkelsen må være godkjent etter bioteknologiloven. Helsedirektoratet har myndighet til å gi godkjenninger etter bioteknologiloven.
Klinisk utprøvning med genterapi må også være godkjent av Legemiddelverket.
I den grad behandlingen gjennomføres ved bruk av genmodifiserte organismer som vektorer, kommer også genteknologilovens bestemmelser til anvendelse.